La FDA aprobó el 27 de mayo de 2026 DECNUPAZ (pivekimab sunirine-pvzy) de AbbVie, que el resumen de aprobación de la agencia describe como un conjugado de anticuerpo dirigido a CD123 y agente alquilante, para adultos con neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN), un cáncer de sangre agresivo con pocas opciones. El registro openFDA recoge la solicitud BLA761460 como aprobada bajo revisión prioritaria, clasificada como nueva entidad molecular de Tipo 1 con designación huérfana.

DECNUPAZ no es el primer agente dirigido a CD123 para esta enfermedad: tagraxofusp-erzs (Elzonris) se aprobó para la BPDCN en 2018 y la FDA lo describió como la primera terapia dirigida a CD123. La afirmación más acotada de AbbVie es que DECNUPAZ es “el primer y único” conjugado anticuerpo-fármaco dirigido a CD123 (el propio término de la empresa para el mecanismo) que puede iniciarse en un entorno ambulatorio — una distinción logística, no de beneficio clínico.

La aprobación abarca tanto la BPDCN de diagnóstico reciente como la recaída o refractaria, y se apoya en el estudio CADENZA de un solo brazo (NCT03386513), un ensayo abierto (open-label) de Fase 1/2 patrocinado por AbbVie. Según ClinicalTrials.gov, el criterio de valoración principal preespecificado fue la tasa de respuesta completa compuesta (RC más RC clínica) — un sustituto basado en la tasa de respuesta. La duración de la respuesta, la proporción de pacientes que llegaron al trasplante de células madre y la supervivencia global fueron criterios de valoración secundarios. No hubo brazo comparador.

Qué mostraron los datos

Entre 33 pacientes de diagnóstico reciente, la tasa de respuesta completa compuesta fue del 69.7% (IC del 95% 51.3-84.4), con una duración mediana de la respuesta de 9.7 meses (IC del 95% de 2.9 meses a no estimable — los datos son inmaduros y no se ha alcanzado el límite superior); el 39.4% (13/33) pasó a un trasplante de células madre posterior al tratamiento. Entre 51 pacientes en recaída o refractarios, la tasa de respuesta completa compuesta fue del 15.7% (IC del 95% 7.0-28.6), con una duración mediana de la respuesta de 9.2 meses; el 11.8% (6/51) avanzó al trasplante. La mejor cifra aislada, 69.7%, corresponde únicamente al subgrupo de diagnóstico reciente y no debe interpretarse como la eficacia global del fármaco.

La respuesta completa compuesta es un sustituto basado en la tasa de respuesta. Sin brazo de control, el ensayo no ha demostrado un beneficio en la supervivencia global, y la estimación de durabilidad sigue siendo inmadura.

La ficha técnica lleva una advertencia enmarcada (boxed warning) por hepatotoxicidad, incluida la enfermedad veno-oclusiva hepática (también conocida como síndrome de obstrucción sinusoidal); según la información de prescripción aprobada por la FDA, DECNUPAZ “puede causar hepatotoxicidad, incluida la VOD hepática grave o mortal”. El protocolo del ensayo excluyó a los pacientes con antecedentes de enfermedad veno-oclusiva y con síndrome de fuga capilar de Grado 4, lo que subraya el perfil de toxicidad de los agentes dirigidos a CD123.

DECNUPAZ se administra por vía intravenosa en un ciclo de 21 días (0.045 mg/kg una vez cada tres semanas). AbbVie afirma que puede iniciarse en un entorno ambulatorio.