La FDA emitió el 2 de junio un borrador de guía que detalla cómo los desarrolladores de terapia génica pueden apoyarse en lo que ellos —y el campo— ya saben, en lugar de reconstruir la base de evidencia para cada nuevo producto. El documento, “Leveraging Prior Knowledge in the Development of Human Gene Therapy Products Incorporating Genome Editing”, se centra en el trabajo lento y duplicativo de cualificar cada programa de edición desde cero.

Una vez finalizado, permitiría a los promotores recurrir a información disponible públicamente y a conocimientos de plataforma ya establecidos —incluidos datos de química, fabricación y controles (CMC), resultados de estudios no clínicos e información clínica— para agilizar las presentaciones de productos que utilizan edición del genoma en células somáticas humanas. La agencia plantea el beneficio para los pacientes con enfermedades raras y potencialmente mortales que tienen pocas o ninguna otra opción de tratamiento, donde las plataformas de edición suelen reutilizarse entre indicaciones.

Eficiencia, no un listón más bajo

“Aprovechar el conocimiento previo no significa bajar el listón; significa elevar nuestra eficiencia colectiva manteniendo los más altos estándares de seguridad y eficacia.” — Vijay Kumar, M.D., director en funciones, Office of Therapeutic Products, CBER

Karim Mikhail, director en funciones del Center for Biologics Evaluation and Research, dijo que el enfoque busca construir “sobre lo que ya se conoce” para acelerar la innovación “sin comprometer los rigurosos estándares científicos de los que dependen los pacientes y el público”.

Se trata de un borrador, no de una política vinculante, y refleja únicamente el pensamiento actual de la FDA. Complementa el Plausible Mechanism Framework de la agencia y un borrador asociado sobre la evaluación de seguridad de la edición fuera del objetivo (off-target) mediante secuenciación de nueva generación. Los comentarios deben presentarse en un plazo de 90 días desde la publicación en el Federal Register. Hasta qué punto los revisores permitirán que los datos de un producto sustituyan a los de otro es una cuestión que la división de revisión resolverá caso por caso, no el texto de la guía.